Idući tjedan odluka HZZO-a o dječacima s teškom bolesti: “Omogućite pristup terapiji bez odgoda”

Povjerenstvo Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje idući tjedan donijet će odluku o tome odobrava li se financiranje terapije lijekom givinostat, jedinog lijeka u cijeloj Europi za liječenje Duchennove mišićne distrofije, rijetke bolesti koja pogađa uglavnom mušku djecu.

Udruzi DMD Hrvatska, koja posljednjih tjedana provodi kampanju podizanja svijesti o Duchennovoj mišićnoj distrofiji podrška dolazi sa svih strana, a udruzi su sada podršku dale i javna tijela i krovne udruge pacijenata. Uoči sjednice HZZO-a svoju su podršku DMD dječacima tako dali Pravobranitelj za osobe s invaliditetom Darijo Jurišić, predsjednica Hrvatskog saveza za rijetke bolesti Sara Bajlo te predsjednica Saveza društava distrofičara Hrvatske Marica Mirić.

Pravobranitelj za osobe s invaliditetom Darijo Jurišić kaže da iza svake rijetke bolesti stoje ljudi i obitelji koje ne mogu čekati te naglašava da pacijentima treba omogućiti pristup terapiji bez odgoda.

“Pravodoban pristup novim lijekovima i učinkovito liječenje su pitanja dostojanstva, zdravlja i kvalitete života. Nakon upućenih preporuka Pravobranitelja za osobe s invaliditetom, i ovim putem podržavamo nastojanja Udruge DMD Hrvatska i obitelji dječaka da se lijek givinostat učini dostupnim osobama oboljelima od Duchenneove mišićne distrofije jer pravodoban pristup liječenju može značajno utjecati na tijek bolesti i kvalitetu života. Stoga pozivamo nadležne da učine sve što je u njihovoj nadležnosti kako bi se i ovim pacijentima omogućio pristup terapiji bez nepotrebnih odgoda”, kaže Jurišić.

Podršci se pridružuju i predsjednica Hrvatskog saveza za rijetke bolesti Sara Bajlo i predsjednica Saveza društava distrofičara Hrvatske Marica Mirić.

“Hrvatski savez za rijetke bolesti daje punu podršku djeci oboljeloj od Duchenneove mišićne distrofije i njihovim obiteljima. Vjerujemo da svako dijete kojem terapija može pomoći zaslužuje pravodoban pristup liječenju. Uoči odluke koja će se donositi 14. srpnja očekujemo da će u središtu biti dobrobit pacijenata, medicinski dokazi i mišljenje struke. Kod ovakvih progresivnih bolesti vrijeme je iznimno važno i zato se nadamo pozitivnoj odluci za djecu koja nemaju vremena čekati”, kaže Bajlo.

Tina Vučković, predsjednica Udruge DMD Hrvatska ističe da je ova podrška nevjerojatno važna, ne samo za DMD dječake i njihove obitelji, već i za sve osobe s invaliditetom i ljude koji boluju od rijetkih bolesti. “Mi smo doista ganuti podrškom koja tjednima dolazi iz cijele Hrvatske, DMD dječaci vam to nikada neće zaboraviti jer njima je ova terapija jedina šansa. Još jednom apeliramo na HZZO da pri donošenju odluke o odobrenju vodi računa i o tome da vrijeme curi. Mi vjerujemo u partnerski odnos s HZZO-om i sigurni smo da će uvažiti apele koji stižu iz cijele zemlje”, kaže Vučković.

Duchennova mišićna distrofija genetski je poremećaj uzrokovan mutacijom gena odgovornog za proizvodnju distrofina. Zbog te mutacije tijelo ne može proizvoditi funkcionalni distrofin, zbog čega su mišićna vlakna osjetljiva na kontinuirano oštećenje, kroničnu upalu i otežanu regeneraciju. Kako bolest napreduje, mišićna slabost se pogoršava, a bolesnici postupno gube lešćisposobnost hodanja. Bolest nažalost zahvaća i srce i pluća, pa je životni vijek oboljelih jako kratak. Zbog svega toga su rano otkrivanje ove bolesti i kontinuirana terapija - imperativ. U Hrvatskoj boluje oko 60 dječaka, njih 20 mogu primiti ovu terapiju, dok su četvorica kritično.

Givinostat je jedina dostupna terapija za djecu koja značajno usporava progresiju bolesti, spašava i produljuje živote. Na razini EU terapija je odobrena prije točno godinu dana, a u našem susjedstvu su je već odobrile Italija, Slovenija, Mađarska i Bosna i Hercegovina. Jedino još Hrvatska čeka.