Terapija koja bi se nekoć smatrala pothvatom znanstvene fantastike preokrenula je agresivne i neizlječive oblike raka krvi kod nekih pacijenata, izvještavaju liječnici. Liječenje uključuje precizno uređivanje DNK-a u bijelim krvnim stanicama kako bi se pretvorile u "živi lijek" koji se bori protiv raka. Prva djevojčica koja je liječena i dalje je bez bolesti i sada planira postati znanstvenica koja će proučavati rak, piše BBC.
Još osmero djece i dva odrasla pacijenta s T-staničnom akutnom limfoblastičnom leukemijom također su liječeni, a gotovo dvije trećine (64 posto) pacijenata je u remisiji. T-stanice trebale bi biti čuvari tijela, identificirati i uništavati prijetnje, ali kod ovog oblika leukemije rastu nekontrolirano.
Za one uključene u ispitivanje, kemoterapija i transplantacija koštane srži nisu uspjele. Osim eksperimentalnog lijeka, jedina preostala opcija bila je olakšati im posljednje dane.
– Stvarno sam mislila da ću umrijeti i da neću moći odrasti i raditi sve ono što svako dijete zaslužuje – kaže 16-godišnja Alyssa Tapley iz Leicestera.
Bila je prva osoba na svijetu koja je dobila ovaj tretman u bolnici Great Ormond Street i sada uživa u životu. Revolucionarno liječenje prije tri godine uključivalo je potpuno uklanjanje njezina starog imunosnog sustava i izgradnju novoga. Provela je četiri mjeseca u bolnici i nije mogla vidjeti brata da ne bi unio infekciju. No sada je njezin rak nedetektabilan i treba samo godišnje kontrole.
Tim s University Collegea London (UCL) i iz Great Ormond Street Hospitala koristio je tehnologiju zvanu "uređivanje baza". Baze su jezik života. Četiri vrste baza u DNK-u, adenin (A), citozin (C), gvanin (G) i timin (T), građevni su blokovi našega genetskog koda. Kao što slova tvore riječi s određenim značenjem, milijarde baza u našem DNK-u tvore upute za naše tijelo.
Uređivanje baza omogućuje znanstvenicima da uvećaju točno određeni dio genetskoga koda i promijene molekularnu strukturu samo jedne baze, pretvarajući je iz jedne vrste u drugu, zapravo prepisujući genetske upute. Istraživači su željeli iskoristiti prirodnu moć zdravih T-stanica da pronalaze i uništavaju prijetnje te je usmjeriti protiv T-stanične akutne limfoblastične leukemije.
To je iznimno zahtjevan zadatak. Morali su oblikovati dobre T-stanice tako da love loše, a da pritom terapija ne uništi samu sebe. Počeli su sa zdravim T-stanicama darivatelja i krenuli ih modificirati. Prvo uređivanje baza onemogućilo je mehanizam ciljanja T-stanica kako ne bi napadale tijelo pacijenta. Drugo je uklonilo kemijsku oznaku CD7, koja postoji na svim T-stanicama. Uklanjanje je ključno kako bi se spriječilo samouništenje terapije. Treće uređivanje stvorilo je "plašt nevidljivosti" koji štiti stanice od uništavanja kemoterapijom.
Završna faza genetske izmjene usmjerila je T-stanice da traže sve što nosi CD7 oznaku. Tako bi modificirane T-stanice uništavale svaku drugu T-stanicu koju pronađu, bilo zdravu ili kancerogenu, ali međusobno se ne bi napadale. Terapija se daje infuzijom, a ako se rak više ne može otkriti nakon četiri tjedna, pacijenti idu na transplantaciju koštane srži kako bi obnovili svoj imunosni sustav.
– Prije nekoliko godina ovo bi bilo znanstvena fantastika. Moramo, zapravo, rastaviti cijeli imunosni sustav. To je duboko, intenzivno liječenje, vrlo zahtjevno za pacijente, ali kada djeluje, djeluje izvanredno – kaže prof. Waseem Qasim iz UCL-a i Great Ormond Streeta.
Studija objavljena u New England Journal of Medicine prikazuje rezultate prvih 11 pacijenata liječenih u Great Ormond Streetu i King‘s College Hospitalu. Devetero njih postiglo je duboku remisiju koja im je omogućila transplantaciju koštane srži. Sedmero je i dalje bez bolesti između tri mjeseca i tri godine nakon terapije. Jedan od najvećih rizika je infekcija dok je imunosni sustav potpuno oslabljen. U dva slučaja rak je izgubio CD7 oznaku, što mu je omogućilo da se sakrije od terapije i ponovno proširi.
– S obzirom na to koliko je ovaj oblik leukemije agresivan, ovo su izvanredni klinički rezultati i, naravno, jako sam sretan što smo uspjeli ponuditi nadu pacijentima koji su je izgubili – rekao je dr. Robert Chiesa iz odjela za transplantaciju koštane srži u Great Ormond Streetu.
Za sudjelovanje u komentarima je potrebna prijava, odnosno registracija ako još nemaš korisnički profil....