Evo nade za sve koji imaju problema s masnoćom i lošim kolesterolom! Znanstvenici su postigli povijesni uspjeh: u prvom ispitivanju na ljudima eksperimentalna genska terapija pomoću CRISPR Cas9 tehnologije (poznata i kao metoda za uređivanje gena) jednokratnom infuzijom trajno je smanjila razinu kolesterola i triglicerida kod osoba s teškim poremećajima masnoća u krvi. Ovo istraživanje upravo je predstavljeno na godišnjem kongresu American Heart Association (AHA) u New Orleansu, jednom od najvažnijih svjetskih okupljanja kardiologa i istraživača.
Prema rezultatima prve faze kliničkog ispitivanja, terapija nazvana CTX310 smanjila je loš LDL kolesterol za gotovo 50 posto, a trigliceride za oko 55 posto, i to nakon samo jedne doze. Učinak se pojavio već unutar dva tjedna i zadržao se najmanje 60 dana.
"Ovo je doista bez presedana. Jedan tretman koji istodobno snižava i kolesterol i trigliceride", izjavio je dr. Luke J. Laffin, preventivni kardiolog s Cleveland Clinic i vodeći autor studije. "Ako se ovi rezultati potvrde u većim istraživanjima, mogli bismo promijeniti način na koji liječimo milijune ljudi s doživotnim poremećajima masnoća."
CTX310 koristi sitne čestice masti koje prenose CRISPR mehanizam izravno u jetru, gdje se isključuje gen ANGPTL3, poznat po povećanju razine kolesterola i triglicerida. Znanstvenici su otkrili da ljudi koji prirodno imaju neaktivnu verziju tog gena tijekom života imaju znatno niže razine masnoća u krvi i manji rizik od srčanih bolesti.
U ispitivanju je sudjelovalo 15 pacijenata u Australiji, Novom Zelandu i Velikoj Britaniji, u dobi od 18 do 75 godina. Većina njih imala je teške nasljedne poremećaje, poput obiteljske hiperkolesterolemije, koji su otporni na klasične lijekove. U najvišim dozama postignuto je i do 60-postotno smanjenje kolesterola.
Blage nuspojave
Tri sudionika imala su blage reakcije poput bolova u leđima ili mučnine, koje su brzo nestale uz lijekove. Kod jednog pacijenta privremeno je porasla razina jetrenih enzima, no stanje se normaliziralo bez liječenja. Ozbiljnih nuspojava nije bilo.
"Jedan od najvećih izazova u liječenju srčanih bolesti je pridržavanje terapije. Mnogi pacijenti prestaju uzimati lijekove unutar godine dana", istaknuo je dr. Steven E. Nissen, suautor studije. "Ako se pokaže da je jedna injekcija dovoljna za dugotrajan učinak, to bi moglo biti revolucionarno rješenje."
Ovo je prvo istraživanje koje je pokazalo da CRISPR Cas9 može istodobno trajno sniziti i kolesterol i trigliceride. Ako se rezultati potvrde u većim i dugotrajnijim studijama, znanstvenici vjeruju da bi ova tehnologija mogla zamijeniti svakodnevno uzimanje lijekova poput statina i donijeti novu eru u prevenciji srčanih i moždanih udara.
Prema podacima American Heart Association, povišeni kolesterol pogađa oko 35 posto odraslih Amerikanaca, a bolesti srca i dalje su vodeći uzrok smrti u svijetu. Upravo je zato AHA pokrenula trogodišnju kampanju kojom potiče građane na praćenje i liječenje kolesterola.
Sljedeća faza kliničkih ispitivanja, koja će obuhvatiti veći broj pacijenata i dulje praćenje, trebala bi započeti krajem 2025. godine. Ako se potvrdi sigurnost i dugotrajan učinak, CTX310 mogao bi postati prva genska terapija koja jednom dozom čuva srce zauvijek.
CRISPR Cas9 je revolucionarna tehnologija za uređivanje gena, razvijena na temelju prirodnog sustava bakterijske obrane od virusa. Znanstvenicima omogućuje precizno rezanje i izmjenu dijelova DNK, čime se mogu trajno isključiti ili popraviti geni povezani s bolestima.
U medicini se CRISPR već koristi u istraživanjima liječenja nasljednih bolesti, raka i srčanih poremećaja.
Za sudjelovanje u komentarima je potrebna prijava, odnosno registracija ako još nemaš korisnički profil....