Ovo je 5 najskupljih lijekova na svijetu: doze koštaju milijune, a liječe neizlječivo, od sljepoće do živčanih bolesti

U svijetu moderne medicine događa se tiha revolucija: bolesti koje su donedavno bile smrtonosne danas se mogu liječiti – ali po cijeni koja oduzima dah. No ta revolucija ima cijenu. I to doslovno: nekoliko milijuna dolara po pacijentu. Novi val genskih terapija ne liječi samo simptome, već direktno ispravlja greške u DNK-u. Problem? Jedna doza često košta više od luksuzne vile.

Donosimo pregled pet najskupljih lijekova na svijetu – i priče koje stoje iza njihovih astronomskih cijena. 

Do prije samo desetak godina, dijagnoze poput teških nasljednih bolesti kod djece gotovo su uvijek značile isto: neizlječivo. Danas, zahvaljujući naglom razvoju genske terapije, medicina ulazi u eru u kojoj se ne liječe samo simptomi, nego se izravno "popravlja" genetska greška.

Lenmeldy

Na vrhu liste nalazi se Lenmeldy, trenutno najskuplji lijek na svijetu, s cijenom od oko 4,25 milijuna dolara. Namijenjen je djeci koja boluju od metakromatske leukodistrofije, rijetke bolesti kod koje se u mozgu nakupljaju štetne tvari i postupno uništavaju živčani sustav. Djeca koja su do jučer normalno hodala i govorila počinju gubiti te sposobnosti, a bolest u pravilu završava smrtnim ishodom. Ono što Lenmeldy čini revolucionarnim jest činjenica da se terapija provodi jednom, a cilj joj je trajno ispraviti genetski uzrok bolesti.

Hemgenix

Sličan princip stoji iza lijeka Hemgenix, koji košta oko 3,5 milijuna dolara i namijenjen je osobama s hemofilijom B. Riječ je o poremećaju zgrušavanja krvi zbog kojeg i manja ozljeda može postati ozbiljan zdravstveni problem. Umjesto redovitih infuzija kroz cijeli život, Hemgenix pokušava organizmu omogućiti da sam proizvodi potrebni faktor zgrušavanja. Nije riječ o "čudesnom izlječenju preko noći", ali mnogim pacijentima dramatično smanjuje potrebu za terapijom.

/Shutterstock

Elevidys

Još jedna terapija koja pomiče granice je Elevidys, čija cijena prelazi tri milijuna dolara. Koristi se kod djece oboljele od Duchenneove mišićne distrofije, bolesti koja postupno uništava mišiće. Djeca s tom dijagnozom često izgube sposobnost hodanja već u osnovnoj školi, a kasnije i osnovne životne funkcije. Elevidys pokušava usporiti ili djelomično zaustaviti taj proces na samom genetskom uzroku, što je donedavno bilo nezamislivo.

Zolgensma

Nešto "stariji", ali i dalje jedan od najskupljih lijekova na svijetu je Zolgensma. S cijenom od oko 2,1 milijun dolara, koristi se za liječenje spinalne mišićne atrofije kod beba. Ta bolest jedan je od najčešćih genetskih uzroka smrti u najranijoj dobi. Terapija se daje jednom, a cilj joj je omogućiti djeci razvoj koji bi inače bio nemoguć – uključujući sjedenje, puzanje, pa čak i hodanje.

Luxturna

Na "nižem" dijelu ove liste, iako i dalje ekstremno skup lijek, nalazi se Luxturna. Ova terapija, koja stoji oko 850 tisuća dolara, namijenjena je osobama s rijetkim nasljednim bolestima mrežnice. Za razliku od većine oftalmoloških tretmana, Luxturna ne pokušava zaustaviti propadanje vida, nego unosi ispravan gen direktno u oko, čime kod određenih pacijenata može značajno poboljšati vid.

Zajedničko svim ovim lijekovima nije samo cijena, nego i način na koji djeluju. Riječ je o terapijama koje se razvijaju godinama, često za iznimno mali broj pacijenata. Umjesto klasičnog modela liječenja, gdje se lijek uzima svakodnevno ili dugoročno, ovdje se radi o jednokratnim ili vrlo rijetkim zahvatima koji ciljaju sam uzrok bolesti.

Upravo tu leži i najveća dilema moderne medicine. Ako je moguće "popraviti" gen i spasiti život – koliko to smije koštati? I tko odlučuje tko će tu terapiju dobiti?

Jedno je sigurno: medicina je ušla u fazu u kojoj granice više ne postavlja znanje, nego pristupačnost.