StoryEditorOCM
ZdravljeBEZ KEMO I ZRAČENJA

Rak rektuma novom metodom nestao kod 100 posto ispitanih! Dr. Brlek o velikom otkriću:‘ ‘Nije svaki pacijent kandidat‘

Piše Marina Knežević Petković
23. ožujka 2025. - 19:46

Malo, ali revolucionarno kliničko ispitivanje provedeno u Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) u New Yorku, pokazalo je da je rak rektuma nestao kod 100 posto sudionika. Ovaj uspjeh sada je korak bliže odobrenju od strane Američke agencije za hranu i lijekove (FDA). Inače, ovo je jedan od najpoznatijih i najuglednijih centara za liječenje raka u svijetu. Poznat je po svojoj naprednoj medicinskoj njezi, istraživanjima u onkologiji i liječenju raka, uključujući imunoterapiju i personaliziranu medicinu.

image
/Shutterstock

Provedena imunoterapija, u kliničkom ispitivanju je koristila lijek Jemperli (dostarlimab), kojeg proizvodi farmaceutska tvrtka GSK. Američka Agencija za hranu i lijekove (FDA) ovom lijeku je 16. prosinca 2024. dala oznaku “Breakthrough Therapy Designation” (revolucionarna terapija) za liječenje određenog tipa raka rektuma. Lijek se već neko vrijeme koristi i u Europi, ali za određene vrste raka endometrija (raka maternice), koji su uznapredovali ili su se vratili. Prema FDA, ova oznaka ima za cilj ubrzati razvoj i odobravanje lijekova namijenjenih liječenju ozbiljnih bolesti kada klinički podaci pokazuju značajno poboljšanje u odnosu na postojeće terapije, kako prenosi službena web stranica MSK centra. 

image

U posljednjih nekoliko godina svjedočimo razvoju novih personaliziranih terapijskih opcija, uključujući revolucionarna tumorska cjepiva dizajnirana na temelju molekularnog profila tumora i identifikacije specifičnih tumorskih neoantigena.

Privatni Album/ Sv. Katarina, Zagreb/

Imunoterapija - nova metoda liječenja

Ovaj novi pristup koristi isključivo imunoterapiju za liječenje pacijenata čiji tumori imaju specifične genetske karakteristike poznate kao deficit popravka neusklađenosti (MMRd) ili visoka nestabilnost mikrosatelita (MSI-H).

To znači da pacijenti mogu izbjeći standardne metode liječenja raka rektuma, koje uključuju operaciju, zračenje i kemoterapiju. Iako su te metode učinkovite, one često imaju teške nuspojave, uključujući neplodnost, inkontinenciju i druge dugoročne posljedice.

- Svi pacijenti u kliničkom ispitivanju su odlično, kazala je dr. Andrea Cercek, gastrointestinalna onkologinja iz MSK-a, koja je zajedno s dr. Luisom Diazom vodila istraživanje.

U lipnju 2024. objavljeni su ažurirani rezultati studije koji su više nego udvostručili broj uspješno izliječenih pacijenata. - Do sada je 42 osobe završilo liječenje i nitko nema znakove bolesti. Nuspojave su bile blage i dobro podnošljive. Dodaje i da je učinak terapije dugotrajan: - Većina pacijenata iz ispitivanja je bez raka najmanje godinu dana, a oni iz prve grupe zdravi su već četiri godine. Stopa uspješnosti je i dalje 100 posto.

Promjena u liječenju diljem svijeta

Dr. Cercek je u lipnju 2024. predstavila ažurirane rezultate na ASCO-u, vodećoj onkološkoj konferenciji u SAD-u. Kada su prvi rezultati objavljeni 2022., vijest je odjeknula širom svijeta i istovremeno je objavljena u New England Journal of Medicine.

Od tada, dr. Cercek ističe kako je metoda MSK-a usvojena od strane mnogih liječnika u SAD-u i širom svijeta: - Dobivam pisma zahvale iz Amerike, Australije, Irske i drugih zemalja, što je iznimno zadovoljstvo.

Američka Nacionalna mreža za sveobuhvatnu onkologiju (NCCN), koja postavlja smjernice za liječenje raka, službeno je izmijenila preporuke za liječenje raka rektuma zahvaljujući ovom kliničkom ispitivanju. Ova promjena je ključna jer osiguravajuća društva sada lakše pokrivaju troškove ovog liječenja.

image
Shutterstock

Kliničko ispitivanje također je dovelo do malog “baby booma” među pacijentima: - Tri osobe koje su sudjelovale u ispitivanju dobile su zdravu djecu nakon završetka terapije, kaže dr. Cercek, koja je nedavno upoznala jedno od tih novorođenčadi. - To bi bilo gotovo nemoguće za žene koje su prošle standardno liječenje operacijom, zračenjem i kemoterapijom.

Što je imunoterapija za liječenje raka?

Većina terapija raka koristi lijekove ili zračenje kako bi izravno ciljala stanice raka. Imunoterapija, s druge strane, pojačava prirodnu sposobnost vašeg imunološkog sustava da se bori protiv raka. Vaš imunološki sustav napada stanice raka na sličan način kao što napada bakterije ili viruse.

Vrste imunoterapije

Postoje tri glavne vrste imunoterapije. Vrsta terapije koju ćete primiti ovisi o vrsti raka, genetici tumora i drugim čimbenicima.

1. Inhibitori kontrolnih točaka - inhibitori kontrolnih točaka djeluju tako da otključavaju prirodnu ‘kočnicu‘ vašeg imunološkog sustava, omogućujući imunološkim stanicama, zvanim T-stanice, da prepoznaju i napadnu tumore.

2. Adaptivna stanična terapija - ovo su prirodne ili genetski modificirane verzije vaših vlastitih imunoloških stanica. U laboratoriju možemo uzgojiti velik broj tih stanica i zatim ih vratiti u vaše tijelo. To djeluje kao “vojska” pojačanih imunoloških stanica koje pomažu u borbi protiv raka. Ova terapija se ponekad naziva “živi lijek”, a uključuje CAR T i TIL terapije:

CAR T (Chimeric Antigen Receptor) terapija - kod ove terapije, znanstvenici genetski modificiraju vaše imunološke stanice kako bi one mogle prepoznati stanice raka i snažnije ih napasti.

TIL (Tumor-Infiltrating Lymphocytes) terapija -Tumorski infiltrirajući limfociti (TIL) su posebne bijele krvne stanice koje su već ušle u tumor. Ova terapija uzima te imunološke stanice iz tumora, uzgaja ih u velikom broju u laboratoriju i zatim ih vraća u vaše tijelo.

3. Cjepiva protiv raka - kao i sva cjepiva, treniraju vaš imunološki sustav da prepozna prijetnje. Ova prijetnja može biti strani organizam (poput virusa) ili abnormalne stanice (poput stanica raka). Cjepiva se koriste za prevenciju ili liječenje raka.

Primjena imunoterapije

Imunoterapija se može primjenjivati na dva načina:

1. Gotovi lijekovi koji se ne moraju posebno prilagođavati svakom pacijentu. Ovi lijekovi se često daju intravenozno (IV), kroz venu. Primjeri su pembrolizumab i ipilimumab.

2. Terapija zasnovana na stanicama, gdje se vaše imunološke stanice uklanjaju, modificiraju i vraćaju u tijelo kako bi se borile protiv raka.

image
Shutterstock

Vrste raka koje liječi

Imunoterapija najbolje djeluje na vrste raka koje imaju obilježja (markere) koje imunološki sustav može prepoznati. Neki primjeri uključuju:

Rakovi s velikim brojem genetskih mutacija - tumori s mnogo mutacija izgledaju drukčije od normalnih stanica, što ih čini boljim ciljevima za imunoterapiju poput melanoma (genetski oštećen sunčevim zračenjem), rak pluća (izazvan pušenjem), neki oblici raka debelog crijeva (uzrokovani nasljednim mutacijama), rakovi s visokim razinama PD-L1 proteina. Neki tumori proizvode protein PD-L1, koji može “isključiti” imunološki sustav. Imunoterapijski lijekovi kao što su pembrolizumab i nivolumab ciljaju PD-1 kako bi zaobišli ovu zaštitu raka.

Rakovi s određenim markerima na površini stanica - ovi markeri omogućuju CAR T stanicama da identificiraju i napadnu stanice raka, kao na primjer CD19 marker na B-staničnoj leukemiji.

Nuspojave imunoterapije

Najčešće nuspojave nastaju kad imunološki sustav napadne zdrava tkiva. One mogu uključivati probleme s kožom (osip, svrbež), groznicu, umor i simptome slične gripi, zatim probleme s probavom (proljev) i bolove u zglobovima (upala). Većina nuspojava može se sigurno kontrolirati ako se prepoznaju i liječe na vrijeme. Međutim, u rijetkim slučajevima mogu utjecati na vitalne organe, poput pluća. Liječnici u MSK-u su stručnjaci u upravljanju nuspojavama imunoterapije.

Može li imunološki sustav sam zaustaviti rak?

Imunološki sustav štiti tijelo od bakterija, virusa i mutiranih stanica koje mogu izazvati rak. Često zaustavi razvoj tumora prije nego što postane opasan. Međutim, stanice raka mogu prevariti imunološki sustav tako da “stisnu kočnicu” imunološkom odgovoru i promijene svoje okruženje kako bi odbile imunološke stanice. Imunoterapija pomaže imunološkom sustavu nadmudriti ove trikove i uništiti stanice raka.

Iako ne postoji siguran način da poboljšate učinkovitost imunoterapije, neke studije sugeriraju da zdrav mikrobiom crijeva može pomoći, te se preporučuje prehrana bogata biljnim vlaknima, izbjegavanje nepotrebnih antibiotika i probiotika.

image
/Shutterstock

Prestanak djelovanje imunoterapije

Rak može razviti otpornost na imunoterapiju kada stanice raka izgube markere koje imunološki sustav prepoznaje (antigenski bijeg) i kada rak promijeni svoje mikrookruženje kako bi blokirao imunološki odgovor. Imunoterapija može pomoći imunološkom sustavu da se bori što dulje, ali u nekim slučajevima stanice raka pronađu nove načine da izbjegnu napad.

Prvi pacijent izliječen imunoterapijom

Sascha Roth, prva pacijentica u ovom ispitivanju, prisjeća se trenutka kada je primila sudbonosni telefonski poziv. Na naporan petak navečer pakirala se za put u New York, gdje je trebala započeti tjedne terapije zračenjem zbog raka rektuma. No, nakon šest mjeseci imunoterapije, dr. Cercek ju je nazvala s nevjerojatnim vijestima: - Najnoviji testovi ne pokazuju nikakve tragove raka. Sasha je kazala kako je bila u šoku i presretna, jer joj je taj pozov promijenio život.

Istraživanje u MSK-u je po prvi put ispitivalo može li imunoterapija sama pobijediti rak rektuma kod pacijenata čiji tumor ima specifičnu genetsku mutaciju – i rezultati su bili nevjerojatni, piše na MSK stranicama klinike.

Potpuna remisija raka rektuma

Kod svih 42 pacijenata u kliničkom ispitivanju rak rektuma je nestao nakon imunoterapije – bez operacije, zračenja ili kemoterapije. Nadalje, nijednom pacijentu rak se nije vratio u razdoblju do četiri godine. Dr. Cercek ističe: - Nevjerojatno je gledati suze radosnice i primati sretne e-mailove od pacijenata koji shvaćaju da su izbjegli gubitak osnovnih tjelesnih funkcija zbog zračenja ili operacije.

Dr. Diaz, koji je godinama istraživao imunoterapiju u borbi protiv raka, smatra ovo velikim napretkom: - Ovo je veliki korak naprijed za pacijente.

Širenje imunoterapije na druge vrste raka

Dok se ispitivanje u MSK-u nastavlja, dr. Diaz vjeruje da je ovo samo početak: - Ispitujemo može li ova metoda pomoći i kod drugih vrsta raka gdje su standardne terapije izrazito teške i gdje tumori imaju MMRd genetske mutacije. Trenutno uključujemo pacijente s rakom želuca, prostate i gušterače.

Dr. Diaz je ovu novu metodu nazvao “imunoablativna terapija”, što znači korištenje imunoterapije umjesto operacije, kemoterapije i zračenja za uklanjanje raka. -To možda zvuči futuristički, ali u ovom ispitivanju imamo konkretan dokaz da funkcionira, zaključuje dr. Diaz.

Četiri godine nakon što je započela terapiju, Sascha je i dalje potpuno zdrava i vodi normalan život. - Cijelo iskustvo bilo mi je kao san, kaže ona. - MSK je godinama ispred ostalih bolnica po pitanju istraživanja i liječenja raka. Ovo istraživanje financijski podržavaju razne zaklade i organizacije, uključujući Stand Up To Cancer i Swim Across America.

image

Dr. Petar Brlek, specijalizant medicinske genetike iz Specijalne bolnice Sv. Katarina u Zagrebu

Privatni Album/ Sv. Katarina, Zagreb/

Nova era precizne onkologije

O tome koliko su ovi rezultati zaista revolucionarni i mogu li promijeniti dosadašnji pristup liječenju, razgovarali smo s dr. Petrom Brlekom, specijalizantom medicinske genetike iz Specijalne bolnice Sv. Katarina u Zagrebu.

Dr. Brlek u svom osvrtu naglašava da su rezultat kliničkog ispitivanja s lijekom dostarlimabom (Jemperli) iznimno obećavajući, ali upozorava na ograničenja studije. Iako su svi pacijenti u ispitivanju imali potpuni nestanak tumora, što je rijedak i neočekivan ishod, studija je provedena na malom broju pacijenata, a praćenje je bilo kratkotrajno.

- Jedan od obećavajućih lijekova u terapiji kolorektalnog karcinoma je dostarlimab (Jemperli), koji je u kliničkim ispitivanjima pokazao iznimne rezultate kod pacijenata s lokalno uznapredovalim kolorektalnim karcinomom koji pokazuje nedostatak mehanizma popravka krivo sparenih sparenih baza.  Potpuni odgovor na terapiju dostarlimabom zabilježen je kod svih pacijenata uključenih u istraživanje, bez potrebe za daljnjom kemoradioterapijom i kirurškim liječenjem u periodu praćenja tijekom studije, što je iznimno rijedak i neočekivano pozitivan ishod u onkologiji. Ipak, važno je naglasiti ograničenja trenutne studije, zbog čega su potrebna dodatna istraživanja koja će uključivati veći broj ispitanika i dulji vremenski period praćenja, ističe.

Selektivnost terapijskog odgovora i ključna uloga molekularnog profiliranja tumora

- Iako su rezultati dostarlimaba kod pacijenata s dMMR kolorektalnim karcinomom iznimno ohrabrujući, važno je naglasiti da nije svaki pacijent kandidat za ovu terapiju. Stoga je genetičko testiranje tumora ključno kako bi se potvrdio dMMR status tumora, što omogućuje kliničku primjenu ove terapije. Osim toga, novije metode genetičkog testiranja tumora poput sekvenciranja cijelog egzoma (WES), sekvenciranja transkriptoma i primjene računalnih simulacija omogućuju preciznu molekularnu klasifikaciju tumora te odabir najoptimalnije terapije za pacijente, naglašava dr. Brlek.

- U posljednjih nekoliko godina svjedočimo razvoju novih personaliziranih terapijskih opcija, uključujući revolucionarna tumorska cjepiva dizajnirana na temelju molekularnog profila tumora i identifikacije specifičnih tumorskih neoantigena. Ovim pristupom svako cjepivo u potpunosti je personalizirano za svakog pacijenta, prilagođeno individualnim molekularnim karakteristikama tumora.

Nova era precizne onkologije

- Ulazimo u novu eru precizne onkologije, u kojoj više ne govorimo o klasičnim protokolima liječenja koji jednako vrijede za sve pacijente, već o preciznoj, individualiziranoj terapiji temeljenoj na dubokom razumijevanju molekularnih karakteristika tumora i genetičkom profilu svakog pacijenta pojedinačno.

Ovakav pristup u budućnosti će omogućiti raniju detekciju osjetljivih biomarkera, precizniju selekciju pacijenata za ciljanu terapiju te prilagodbu doze sukladno farmakogenetičkom profilu pacijenta. Nadalje, omogućit će razvoj personaliziranih imunoterapija, uključujući tumorska cjepiva i CAR-T (engl. chimeric antigen receptor T-cell) stanične terapije. Skora budućnost donosi nam onkologiju temeljenu na potpuno personaliziranom pristupu, gdje će svaki pacijent dobiti terapiju skrojenu prema jedinstvenim karakteristikama njegova tumora, čime se otvara novo poglavlje u borbi protiv malignih bolesti, pojašnjava dr. Brlek.

Želite li dopuniti temu ili prijaviti pogrešku u tekstu?
26. listopad 2025 12:45