Prvi odrasli pacijent u Ujedinjenom Kraljevstvu koji je u sklopu javnog zdravstvenog sustava (NHS) primio novu, revolucionarnu CAR-T terapiju za agresivan oblik leukemije opisao je liječenje kao prekretnicu u borbi protiv bolesti.
Riječ je o inovativnom obliku imunoterapije koji koristi vlastite stanice pacijenta za uništavanje raka, a koja bi uskoro trebala biti dostupna i u Hrvatskoj.
Dvadesetosmogodišnji Oscar Murphy iz Manchestera prvi je odrasli pacijent s B-staničnom akutnom limfoblastičnom leukemijom (B-cell ALL) kojem je ova nova generacija CAR-T terapije odobrena i primijenjena kao standardno liječenje unutar NHS-a. Terapija se često naziva "živim lijekom" jer se temelji na genetski modificiranim imunološkim stanicama koje nakon povratka u tijelo pacijenta nastavljaju djelovati mjesecima, pa i godinama, piše BBC.
Oscar je dijagnozu leukemije dobio u ožujku 2025. godine. Prošao je kemoterapiju i transplantaciju matičnih stanica, no bolest se vratila već nekoliko mjeseci kasnije. Budući da je riječ o iznimno agresivnom obliku leukemije, prognoze su bile loše – bez nove terapije, odrasli pacijenti često ne žive dulje od šest do osam mjeseci.
U siječnju ove godine u bolnici Manchester Royal Infirmary primio je dvije infuzije vlastitih T-limfocita, koji su prethodno u laboratoriju genetski "reprogramirani" kako bi prepoznavali i uništavali stanice raka. U samo nekoliko žličica tekućine nalazilo se više od 400 milijuna modificiranih imunoloških stanica.
"Zvuči kao znanstvena fantastika, ali pomisao da moje vlastite stanice mogu ukloniti rak za mene je fantastična", rekao je Oscar Murphy.
Kako djeluje CAR-T terapija
CAR-T terapija započinje uzimanjem T-stanica iz krvi pacijenta. Te se stanice potom u laboratoriju genetski modificiraju pomoću bezopasnog virusa, koji im omogućuje stvaranje posebnih receptora, tzv. himernih antigenskih receptora (CAR). Ti receptori djeluju poput brave i ključa: prepoznaju specifične proteine na površini stanica raka i označavaju ih za uništenje.
Nakon umnažanja u laboratoriju, milijuni tako modificiranih stanica vraćaju se pacijentu infuzijom. Budući da se radi o "živom lijeku", CAR-T stanice ostaju aktivne u tijelu i nakon završetka terapije, nastavljajući tražiti i uništavati maligne stanice.
Klinička ispitivanja pokazala su da je čak 77 posto pacijenata s ovim oblikom leukemije ušlo u remisiju nakon CAR-T terapije, a polovica njih nije imala znakova bolesti ni nakon tri i pol godine. U prosjeku, terapija je pacijentima produžila život za više od 15 mjeseci, a kod nekih je dovela i do trajnog izlječenja.
Oscarov hematolog dr. Eleni Tholouli ističe da je CAR-T terapija učinkovitija i sigurnija od dosadašnjih metoda liječenja, uz znatno manje nuspojava.
"Kod ove vrste leukemije odrasli pacijenti vrlo rijetko imaju dugoročno preživljenje. Ova terapija omogućuje godine života, a kod nekih i potencijalno izlječenje. Riječ je o velikoj prekretnici u načinu na koji liječimo ovu bolest", navela je.
Britanski NHS procjenjuje da bi oko 50 pacijenata godišnje moglo imati koristi od ove terapije, a stručnjaci vjeruju da bi se u budućnosti mogla koristiti i kao prva linija liječenja, umjesto transplantacije matičnih stanica, piše BBC.
Veliki iskorak u Hrvatskoj
Dok se CAR-T terapija u Ujedinjenom Kraljevstvu širi na nove skupine pacijenata, Hrvatska se priprema za vlastiti iskorak. Zahvaljujući inicijativi Zaklade Zora, u Laboratoriju KBC-a "Sestre milosrdnice" u Zagrebu uskoro bi trebala započeti domaća proizvodnja CAR-T terapije.
Riječ je o dugogodišnjem projektu čiji je cilj omogućiti hrvatskim pacijentima brži i dostupniji pristup ovoj spasonosnoj terapiji. Trenutačno se CAR-T terapija za hrvatske pacijente proizvodi u inozemstvu, što produžuje vrijeme čekanja i povećava troškove.
"Dolaskom proizvodnje u Zagreb skratit ćemo vrijeme čekanja za sedam do deset dana, što je ključno za teško bolesne pacijente. Cilj nam je da terapija bude dostupna u prvoj ili drugoj liniji liječenja, a ne kao posljednja opcija", istaknuo je prof. Petar Gaćina, pročelnik Zavoda za hematologiju KBC-a "Sestre milosrdnice".
Prema najavama, terapija će se u početku koristiti za liječenje B-staničnih leukemija i limfoma kod djece i odraslih, kao i za multipli mijelom, a u budućnosti i za teške autoimune bolesti.
CAR-T terapija u Hrvatskoj ima i snažan simbolički značaj. Prije 13 godina djevojčica Nora Šitum morala je putovati u Sjedinjene Američke Države kako bi primila tada eksperimentalno liječenje.
"Danas, 13 godina kasnije, vidimo da je ta borba imala smisla. Terapija je sada dostupna našim pacijentima u Hrvatskoj, besplatna je i znatno je napredovala", poručila je Norina majka Đana Atanasovska.
Ako planovi budu realizirani prema najavama, prvi pacijenti u Hrvatskoj trebali bi već sljedeće jeseni primiti CAR-T terapiju proizvedenu u domaćem laboratoriju.
Za sudjelovanje u komentarima je potrebna prijava, odnosno registracija ako još nemaš korisnički profil....